Gazi Üniversitesi Hastanesi Çocuk Metabolizma Hastalıkları ABD, dünyada nadir görülen genetik ve metabolik hastalıklar alanında ülkemizde ilk ve tek ‘Faz 1 Klinik Araştırmalar Merkezi’ olarak sertifika almaya hak kazandı. Bu gelişmeyle birlikte hastanemize, ülkemiz ve yurtdışından çok sayıda başvuru olurken, ‘Mukopolisakkaridoz’, ‘Farber’ ve ‘Osteogenezis Imperfekta’ (cam kemik hastalığı) için beş adet ilaç araştırmasına Sağlık Bakanlığı tarafından onay verildi.

Tüm ilaçlarda olduğu gibi bu nadir görülen hastalıklar için kullanılacak ilaçların tedavi edici olup olmadığı ‘Faz 1’ aşaması adı verilen ve geliştirilen deneysel ilacın hastalarda ilk kez kullanılacağı süreç ile başlıyor. Bu tip araştırmalar dünya üzerinde sayılı yetkinlik ve donanıma sahip hastanelerde yapılabilirken, özellikle bu hastalık grubunda ‘Faz 1’ merkezleri çok nadir bulunuyor.

Genetik Bilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Fatih Ezgü, çok nadir görülen Kalıtsal Metabolik Hastalıkların doğuştan gelen enzim eksikliğinden kaynakladığını tedavi edilmediği zaman ağır zeka engeli ve hatta ölümle sonuçlandığına belirterek, “Ülkemizde özellikle akraba evlilikleri sebebiyle doğan çocuklarda risk artmaktadır. Faz 1 dünyada sayılı merkezlerde yapılmaktadır. Gazi Üniversitesi olarak bir ilki daha gerçekleştiriyoruz. Bu merkezde başta ülkemiz olmak üzere Avrupa, Afrika ve Asya’dan gelecek hastalara ilaçları uygulayacağız. Araştırmaya katılmak için Birleşik Arap Emirlikleri ve Sudan’dan gelen hastalarımız var” diye konuştu.

Yerli Üretim İlaçlar İçin Araştırma

Merkezimiz ayrıca yerli ve milli ilacın üretilmesi hedefiyle ‘Metilmalonik Asidemi’ hastalığı için TÜBİTAK desteği ile birlikte Ar-Ge başlattı. Sözü geçen araştırmada ilk aşama başarıyla geçilirken, büyük oranda yurtdışından gelen bu tür ilaçların Türkiye’de üretilmesini sağlamak ve ekonomik olarak katkı sağlanması hedefleniyor.